Let the story b.gen - gene therapy: game changer in emofilia b

Acquisizione competenze di sistema:Tuttavia, recentemente, grazie ad anni di ricerche, sono state approvate a livello europeo nuove terapie di tipo genico che hanno ilpotenziale di cambiare radicalmente il corso della malattia nei pazientiselezionati. la fad 'gene therapy: game changer in emofilia b' mira a fornire una overview sulla terapia genicain emofilia a e b con focus particolare sulla terapia genica in emofilia b, attraverso un’analisi dei dati scientifici disponibili su efficacia esicurezza, meccanismo d’azione, dei pazienti che possono essere candidati, valutandone le caratteristiche fisiopatologiche emotivazionali che possono massimizzare il successo di questoapproccio terapeutico nella pratica clinica.